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主题:【原创】什么是RCT--- 送给中间派的您 -- 虽远必诛

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家园 临床试验特点九

样本数量 sample size

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样本数量是试验的重要一环,因为太多的数量导致浪费(金钱,生命),太少的样本没有意义,同时对参加试验的人员也是不道德的行为。

因此恰到好处最好。

如何达到恰到好处就要看您对误差的控制如何了。

Type-1 Error (α): This is the false positive rate or

probability of declaring a treatment difference

where none exists. Also known as significance level

or α-level. Usually fixed at α = 5% (two-sided) by

regulatory agencies.

FDA确定的标准是α = 5%。如果您希望试验更有说服力设置α = 1%那就需要更多的样本。也就是99%的可能性实验的结果是从intervention(药物,治疗) 来的。

Type-2 Error (β): This is the false negative rate or

probability of failing to detect a treatment difference

that actually exists. It is also called the β-error and

1 β is known as the power of the study.

通常认定的是β=20%。

Table 1 – typical values for significance level and

5%      1%     0.1%      

1.96     2.5758   3.2905    

power Significance level Power

80%      85%     90%       95%

0.8416   1.0364   1.2816      1.6449

有很多的样本计算工具,这里介绍一个简单的

m=2*(z(1- a /2)+z(1- b ))*(z(1- a /2)+z(1- b ))/Δ*Δ

比如说,您用两种药物对比,一种已知药物的有效率是40%,您希望您新药物的有效率是50%

Δ=P1-P2/√P1+P2/2*(1-P1+P2/2)=0.201

z (1- a /2) = 1.96

z(1- b ) = 0.8416

所以M=388.5,上进一位到最近的整数 389,两组就是778人。

另外的常用方式是计算变动值同标准差SD之间的关系,比如说血压降低5mmhg是有临床价值,但是正态分布的标准差是10mmhg。

Δ=5/10=0.5,同样

z (1- a /2) = 1.96

z(1- b ) = 0.8416

这样M=84.1,上进一位到最近的整数85,所以总共要170个患者。

这里您看到如果您改动α β的数值会显著的改变对样本的需求量。因此在看文献的时候都要详细地看到底作者把这些数值设定多少。

同时其他的Δ的数值同以前的实验有很多的关系,尤其是pilot study。 

所以不同的实验要求不同的Δ数值,直接导致样本数量的差异。

这些同检测标准,检测方法都有一定的关系,也就是说您的检测方法得到认可,才能推到处,监测的结果有明显差异性。

自己声称的没有用的。

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