主题：【译文】良医妙药，如何筹到1亿美金发明药物救自己的孩子 -- 夏亚

美国FDA批准了首个由美国基因泰克公司研究开发的治疗庞倍氏症的生物药品Myozyme（商品名）。

庞倍氏症（Pompe），又称2型糖原累积症，是一种罕见的严重肌体衰弱性疾病。该病最终会因人体呼吸功能衰竭而导致死亡，对新生儿的危害尤其严重。目前在美国，患庞倍氏症的患者达4万~30万人。

该药为静脉给药制剂，通过在两个独立的临床试验中心，对39位1个月至3.5岁的患有庞倍氏症的婴幼儿首次给药的研究证明了该药的安全性和有效性。

临床研究还显示，使用该药治疗的婴幼儿患者与年龄和病况相同的未使用该药的患者相比，存活率明显增高，且无需介入通气的治疗。但需说明的是，该药在庞倍氏症其他方面的安全性和效力还未得到验证。

目前该药最严重的不良反应，在已有的报道中，主要是心衰、肺衰和过敏性休克。常见的不良反应为肺炎、呼吸衰竭、感染和高烧。该药说明书的黑框警告中写明了该药可能存在威胁生命的过敏反应。